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Cos'è uno Studio clinico?

Cosa facciamo

Uno studio clinico può essere definito come uno studio condotto su persone sofferenti di una malattia per ottenere una migliore comprensione delle cause, dell’evoluzione e delle modalità di trattamento della malattia stessa e con l’obiettivo finale di migliorare quantità e qualità della vita dei malati presenti e futuri.

I metodi di ricerca utilizzati nella ricerca clinica possono essere distinti in due grandi gruppi:

  1. studi sperimentali che comprendono gli studi clinici controllati randomizzati utilizzati nella valutazione dell’efficacia di farmaci ed altri interventi medici;
  2. studi osservazionali che possono essere descrittivi o analitici ( studi caso controllo, studi di coorte, studi cross-sectional utilizzati per la definizione e prognosi delle malattie).


Studio controllato e randomizzato (esperimenti clinici)


Si definisce esperimento “ un’azione esercitata (…) su un oggetto o fenomeno naturale al fine di osservare un’eventuale modificazione prodotta dall’azione stessa. ( …) si tratta di una serie di osservazioni realizzate (…) in condizioni naturalmente o artificialmente controllate, in modo da poter riprodurre sia le condizioni che i risultati delle osservazioni”. (1)

Si definisce sperimentazione clinica ogni “esperimento” sistematico condotto su pazienti o volontari sani, al fine di scoprire gli effetti clinici di trattamenti farmacologici sperimentali, identificare eventuali reazioni avverse , e studiarne assorbimento, distribuzione, metabolismo ed eliminazione per valutarne efficacia e sicurezza.

Obiettivo della sperimentazione clinica è ottenere stime di efficacia valide e generalizzabili alla popolazione dei pazienti.

L’aspetto etico di ogni sperimentazione clinica, cioè la prospettiva di osservare solo effetti favorevoli per il paziente è naturalmente fondamentale.

Pur non potendo dare certezze assolute circa la risposta clinica di ogni singolo paziente ad un farmaco in sperimentazione i risultati di studi clinici controllati offrono comunque la migliore stima della probabilità che un paziente possa migliorare o guarire dopo aver assunto un farmaco.

Uno studio controllato e randomizzato è uno studio sperimentale in cui la formazione dei gruppi da confrontare (gruppo sottoposto al trattamento e gruppo di controllo) è affidata al caso (randomizzazione). In presenza di un numero di pazienti sufficientemente alto la randomizzazione garantisce la formazione di gruppi omogenei e confrontabili.

Altro fattore importante in uno studio clinico sperimentale è la cecità, cioè l’impossibilità da parte del paziente e/o del medico di conoscere il trattamento assegnato o l’impossibilità del medico di conoscere l’andamento dello studio.

Anche l’uso del placebo, in mancanza di un trattamento alternativo efficace nel gruppo di controllo, permette di “mascherare” i trattamenti.

Si definisce doppio cieco uno studio clinico randomizzato e controllato in cui nè i pazienti, nè gli sperimentatori sono a conoscenza del trattamento assegnato ai diversi gruppi.

La sperimentazione clinica di un nuovo principio attivo condotto sull’uomo passa attraverso 4 fasi successive dette: fase I, II, III e IV.

Nella Fase I il principio attivo viene somministrato a volontari sani per ottenere una preliminare valutazione di efficacia e sicurezza nell’uomo.

Alla Fase II partecipano un numero limitato di pazienti affetti da una malattia, in genere in uno stadio più avanzato, ed un gruppo di controllo. Lo scopo principale è quello di stabilire l’appropriato dosaggio e schema terapeutico.

Nella Fase III gruppi più numerosi di pazienti sono messi a confronto rispetto al placebo o ad un trattamento standard. Vengono studiate le eventuali reazioni avverse ed esaminate le caratteristiche del farmaco in sperimentazione. In questa fase gli studi sono randomizzati ed in doppio cieco.

La Fase IV è una fase di valutazione del valore terapeutico e/o degli effetti dannosi del farmaco già in commercio (farmacovigilanza) (3).


Studio osservazionale

Negli studi osservazionali, al contrario delle sperimentazioni cliniche, lo sperimentatore non interviene direttamente sulle variabili osservate.

L’area di interesse della ricerca osservazionale coincide con la cosiddetta epidemiologia clinica e comprende lo studio dei fattori che influenzano l’esito di una malattia ed ha come fine il miglioramento della prognosi della malattia e dell’efficacia degli interventi sanitari.

Gli studi osservazionali di tipo descrittivo: 1) esaminano la frequenza, distribuzione ed andamento di una malattia nella popolazione; 2) ricercano eventuali fattori predittivi della malattia in esame, cercando di individuare i fattori eziologici della stessa.

Gli studi osservazionali di tipo analitico: studiano le cause delle malattie ricercando la relazione tra i fattori di esposizione e le malattie stesse.

Sono distinti in :

  1. studi di coorte
  2. studi caso-controllo
  3. studi cross-sectional


Nei primi lo studio viene condotto su individui esposti o meno ad un fattore di rischio (es. fumo di sigaretta) valutando nel tempo l’esito dell’esposizione, cioè la comparsa o meno della malattia. Partendo cioè dalla possibile causa si cerca di stabilire se si avrà nel tempo l’insorgenza di una patologia correlata.

Nei secondi, invece, si parte da un gruppo di soggetti (i casi) accomunati, ad esempio, da una patologia, che vengono “retrospettivamente” studiati per la loro esposizione a fattori di rischio nel passato e confrontati con un gruppo di individui (i controlli) che non presentano l’evento di interesse. In questo caso quindi si risale dagli effetti alla loro causa.

Gli studi cross-sectional o trasversali consistono nella raccolta di dati da pazienti in un dato momento senza considerare l’esposizione o la patologia. Vengono usati per studiare la prevalenza istantanea di una malattia o per esaminare le tendenze nel tempo. (2,3,4)


  1. Fasolo A., Dizionario di Biologia, UTET, Torino, 2004
  2. Naldi L., Metodi di ricerca clinica in Dermatologia, ISED, Brescia,1998
  3. http://it.wikipedia.org/wiki/Studio_clinico
  4. http://www.farmacovigilanza.org/corsi/051130-02.asp


Aggiornato il 28 nov 2016  -  Centro Studi GISED  P.I. 02274270988 | Condizioni d'uso    Privacy    Credits

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