Centro Studi GISED


Vai ai contenuti
Cambia lingua  IT EN

Pillole di Dermatologia - giugno 2008

Efalizumab: alcuni studi su cui riflettere

Pubblicata il 27/6/2008

Efalizumab è uno dei cosiddetti farmaci biologici che stanno diventando sempre più usati nella cura della psoriasi. Alcuni studi, recentemente pubblicati, evidenziano contrastanti aspetti relativi all’uso di questo farmaco.

Un gruppo francese ha analizzato in maniera retrospettiva l’incidenza di casi di artrite psoriasica in una popolazione di 405 pazienti trattati con efalizumab, in Francia: 16 pazienti (circa il 3.5%) hanno sviluppato sintomi di malattia reumatica infiammatoria, in media 15 settimane dopo l’inizio della terapia. I sintomi rispondevano ad almeno due differenti serie di criteri di classificazione per Artrite Psoriasica. Come dire che su circa 25 pazienti trattati uno, pur mostrando miglioramenti per la psoriasi, iniziava a manifestare sintomi di artrite psoriasica.

Una analisi più approfondita sulle conseguenze di un uso prolungato di efalizumab in pazienti con psoriasi da moderata a grave è oggetto invece di un articolo pubblicato online dalla rivista British Journal of Dermatology.

Lo studio, durato 3 anni, ha osservato un gruppo di 309 pazienti trattati con efalizumab 2 mg kg -1 per 3 mesi e poi suddivisi in due sottogruppi: 169 pazienti trattati con efalizumab ed un farmaco topico (fluocinolone acetonide, aggiunto nelle settimane 9-12), 170 pazienti trattati con efalizumab ed un topico placebo (petrolatum, sempre nelle settimane 9-12). A questo punto 290 pazienti, con PASI >50, entravano nella fase di mantenimento (efalizumab 1mg kg-1) fino alla settimana 33, con la possibilità di un periodo successivo di trattamento di 3 settimane, per complessive 36 settimane.

In totale 146 pazienti completavano le 33 settimane e solo 113 arrivavano alla settimana 36. Gli autori dello studio affermano che la terapia si dimostra efficace e che i miglioramenti sono mantenuti nel corso del trattamento. Gli autori affermano anche che il trattamento è sicuro e che l’incidenza di eventi avversi è costante nel tempo: circa 5% ogni 3 mesi.

Si potrebbe obiettare che meno del 50% dei pazienti iniziali riesce, per vari motivi, a concludere il trattamento, che nel corso dello studio sono circa un centinaio gli eventi avversi segnalati, anche gravi, comprendenti 29 casi di tumori, 21 casi di eventi avversi correlati alla psoriasi, 13 casi di disordini ematologici , ben 45 casi di eventi avversi correlati ad artrite oltre ad un 30 % di infezioni, valore costante nel corso del trattamento.

Complessivamente il 3.1% dei pazienti abbandona il trattamento ogni 3 mesi: il valore rimane costante nel tempo indicando che non ci sono aumenti nel numero di eventi avversi, almeno per ogni singolo periodo di 3 settimane considerato. Lo studio si interrompe dopo 33/36 mesi, ma quanto sarebbe potuto durare ancora? In ultima analisi, lo studio conferma la necessità di mantenere un’osservazione strutturata nel tempo dei pazienti in trattamento con nuovi farmaci per la psoriasi.

A cura della Redazione scientifica.

  1. Viguier M, Richette P, Aubin F, et al. Onset of psoriatic arthritis in patients treated with efalizumab for moderate to severe psoriasis. Arthritis Rheum. 2008 ;58(6):1796-1802.
  2. Leonardi C, Menter A, Hamilton T et al. Efalizumab: results of a 3-year continuous dosing study for the long-term control of psoriasis. Br J Dermatol. 2008 ;158:1107-16.

L'origine del criterio di "cecità" nella ricerca: una storia quasi magica

Pubblicata il 6/6/2008

E’ stato Erodoto di Alicarnasso il primo a descrivere un prototipo di esperimento “scientifico” condotto da Creso, re della Lidia, il quale, cercando di scoprire quale tra gli oracoli più famosi del suo tempo fosse veramente affidabile nelle sue previsioni, adottò il primo esempio di “protocollo in cieco” (blind protocol).

Creso doveva risolvere un problema importante: l’esercito persiano stava per attaccare il suo regno ed egli pensò di rivolgersi ad un oracolo per chiedere consiglio sul futuro. Ma quale oracolo scegliere?
Egli inviò messaggeri che, nel centesimo giorno dopo la partenza, avrebbero dovuto rivolgere agli oracoli la stessa domanda: cosa stava facendo in quel momento il re Creso?

Erodoto riporta solo la risposta dell’oracolo di Delfi: il re stava mettendo a bollire una tartaruga ed un agnello. Quando il re lesse le pergamene con le risposte di tutti gli oracoli scoprì che l’unico a rispondere in maniera corretta era stato l’oracolo di Delfi.
Creso aveva fissato un giorno esatto nel quale i messaggeri dovevano raccogliere le riposte dei diversi oracoli, nessuno però poteva conoscere la risposta esatta, né i messaggeri né gli oracoli.

Nel corso dei secoli successivi altri uomini hanno cercato di stabilire un modello sperimentale in grado di valutare l’attendibilità dei risultati osservati. L’uomo che più di tutti ha influenzato la scienza moderna elaborando un sistema di valutazione di casi di presunta guarigione di varie malattie curate con il cosiddetto “magnetismo animale”, secondo le teorie del famoso Franz Anthon Mesmer, è sicuramente Benjamin Franklin.

In questo caso bisognava assicurarsi che i casi di guarigione fossero reali e non dovuti invece a forme di autosuggestione o errata percezione della realtà. B. Franklin, invitato nel 1784 dal re di Francia, Luigi XVI, a presiedere una commissione per giudicare l’efficacia del magnetismo animale come sistema di cura, adottò un sistema sperimentale che prevedeva proprio il “bendaggio” di alcuni pazienti. In tal modo essi non potevano sapere se venivano sottoposti al trattamento vero o a nessun trattamento. I risultati delle prove non furono positivi per Mesmer.

Nel 1799, il medico inglese John Haygarth fece un ulteriore passo in avanti introducendo il confronto del trattamento in studio con un trattamento fittizio, detto “placebo”, del quale il paziente non era comunque consapevole.

Successivamente, nei primi anni del 1900, fu il matematico e statistico inglese, Sir Ronald Aylmer Fisher, ad introdurre l’idea della randomizzazione (assegnazione casuale degli individui al gruppo in trattamento o al gruppo di controllo), fornendo una base matematica alla valutazione dei risultati dello studio: si passa da una descrizione qualitativa ad una rappresentazione esatta e statisticamente valida.

A cura della Redazione scientifica.

  1. Schwartz SA. The blind protocol and its place in consciousness research. Explore (NY). 2005;1:284-9
  2. Huth EJ. Benjamin Franklin's place in the history of medicine. J R Coll Physicians Edinb. 2007;37:373-8.


Aggiornato il 28 nov 2016  -  Centro Studi GISED  P.I. 02274270988 | Condizioni d'uso    Privacy    Credits

Torna ai contenuti | Torna al menu
Facebook Twitter Google+ LinkedIn Email